Uczestnicy debaty podkreślali, że pacjenci leczeni tymi lekami byliby w najgorszym razie tylko o kilka procent drożsi dla budżetu państwa, w porównaniu z nieleczonymi, a mogliby dłużej zachować sprawność, zdolność do pracy i lepszą jakość życia.

SM jest chorobą neurologiczną, która dotyka głównie młodych ludzi między 20. a 40. rokiem życia, choć może wystąpić również u dzieci oraz osób w starszym wieku. Schorzenie stopniowo powoduje trwałe uszkodzenia w centralnym układzie nerwowym (mózgu i rdzeniu), a wraz z kumulacją zmian pogłębia się niepełnosprawność pacjenta. SM jest uważana za główną (poza wypadkami) przyczynę inwalidztwa osób młodych.

„W Polsce w leczeniu SM wiele spraw ciągle pozostaje nierozwiązanych. Główny problem stanowi brak refundacji tzw. leków drugiego rzutu pacjentom, u których nie zadziała leczenie standardowe. Jest to wielki problem natury etycznej, bo chorzy wiedzą , że w Europie są zarejestrowane i refundowane skuteczne leki, ale nie mają żadnej perspektywy na terapię” – ocenił prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Chodzi o dwa leki – natalizumab (zarejestrowany w Unii Europejskiej w 2006 r.) oraz pierwszy doustny lek na SM – fingolimod (zarejestrowany w pierwszej połowie 2011 r.).

Prof. Selmaj przypomniał, że podstawowe leki immunomodulujące, tj. interferony beta (IFN beta), które stosuje się w leczeniu SM od lat 90. XX wieku, są skuteczne u ok. 30 proc. pacjentów – zmniejszają o 30 proc. liczbę następujących w ciągu roku rzutów choroby, polegających na nasileniu się objawów lub wystąpieniu nowych. W przypadku najskuteczniejszego jak dotąd natalizumabu częstotliwość rzutów SM spada o 68 proc., a w przypadku fingolimodu – o ok. 55 proc.

Obydwa leki skutecznie hamują postęp niepełnosprawności, tempo degeneracji tkanki nerwowej i znacznie zmniejszają powstawanie nowych zmian (tzw. ognisk choroby) w mózgu.

Są jednak drogie – miesięczny koszt terapii jednym lub drugim ocenia się na ok. 7 tys. zł. „Większości pacjentów z SM nie stać na takie leczenie, a w obliczu nagłego pogorszenia stanu zdrowia oraz nasilenia niepełnosprawności pacjent jest zbyt przerażony, by zmotywować się i desperacko szukać pieniędzy na leczenie” – powiedziała Kamila Karkosińska, która ma 26 lat i od ośmiu lat choruje na SM. Dodała, że pacjent przeważnie popada wówczas w depresję i stany lękowe.

„Trzy lata temu choroba przybrała u mnie bardzo agresywną postać i przez brak dostępu do refundacji leków drugiego rzutu żyłam z poważną niepełnosprawnością” – wspominała.

Od roku – dzięki funduszom zbieranym na własną rękę – leczy się natalizumabem. Na filmie przygotowanym specjalnie na debatę widać, jak Kamila z trudem chodzi podpierając się kulami. Dziś jest sprawna i trudno domyślić się, że cierpi na SM.

43-letni Jacek Gaworski z Wrocławia, wielokrotny mistrz Polski w szermierce od 1,5 roku stosuje fingolimod, który kupuje z własnych pieniędzy i funduszy od darczyńców. „Poprawa jest niesamowita. Mąż nie mówił, nie mógł chodzić i właściwie tylko leżał. Dziś chodzi o własnych siłach, zaczął przygotowania do paraolimpiady w Rio de Janeiro (w 2016 r.)” – powiedziała PAP jego żona Elżbieta.

Ze szczegółowej analizy ekonomicznej, którą przeprowadziła razem z kolegą ze studiów, wynika, że pacjent, któremu refundowano by lek drugiego rzutu przez dwa lata byłyby dla państwa jedynie o 3,6 proc. droższy niż pacjent nieleczony. „Jest to niewielka różnica, a w ten sposób dajemy dwa lata normalnego życia pacjentowi z agresywnym przebiegiem choroby” – tłumaczyła.

Z danych, które zaprezentowała prof. Eva Havrdova z Czech, wynika, że wcześniejsze zastosowanie skutecznego leczenia u chorych na SM ma sens i jest opłacalne, bo są oni dłużej sprawni, a dzięki temu dłużej utrzymują się na rynku pracy i płacą podatki.

Havrdova mówiła, że w Czechach obydwa leki drugiego rzutu są refundowane chorym na SM. Negocjacje w sprawie natalizumabu trwały mniej niż 1 rok, a w przypadku fingolimodu 2 lata.

Tymczasem, neurolog prof. Jerzy Kotowicz zwrócił uwagę, że w Polsce prace nad wprowadzeniem programu lekowego dla natalizumabu trwają już czwarty rok.

Obecny na debacie dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia Artur Fałek podkreślił, że aktualnie toczą się negocjacje z producentem fingolimodu odnośnie warunków finansowania terapii tym lekiem. „W mojej ocenie, jeśli nie będzie tu żadnych opóźnień decyzja refundacyjna może zostać podjęta w grudniu” – powiedział. W rezultacie fingolimod mógłby być finansowany chorym na SM w ramach programu lekowego od 1 stycznia 2013 r.

Z kolei program lekowy z natalizumabem czeka na rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM). Według Fałka, gdyby AOTM dokonał jej w pierwszych dni grudnia to teoretycznie lek mógłby być finansowany w ramach programu również od 1 stycznia 2013 r. Ale, ponieważ rozmowy finansowe zajmują trochę czasu, bardziej prawdopodobny jest termin 1 marca 2013 r., ocenił.
źródło PAP